BridgeBio Pharma ha annunciato i risultati dello studio di fase 3 del nuovo farmaco ENCALERET in pazienti con ipocalcemia autosomica dominante tipo 1 (ADH1). Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e i principali endpoint secondari individuati, mostrando miglioramenti clinicamente rilevanti nei parametri biochimici monitorati.

Il comunicato ufficiale dell’Azienda riporta che il 76% dei partecipanti trattati con Encaleret ha raggiunto contemporaneamente i range target di calcio sierico e calcio urinario alla settimana 24, che confrontato con i risultati ottenuti con terapia convenzionale, ne evidenzia la rilevanza statistica.

In un’analisi chiave secondaria, 91% dei pazienti trattati con Encaleret ha riportato livelli di PTH intatto nel limite di riferimento alla settimana 24.

Negli studi pubblicati Encaleret ha normalizzato il calcio ematico e ridotto l’escrezione urinaria di calcio nei pazienti con ADH1, con assenza di eventi avversi renali gravi, ma la valutazione definitiva richiede dati completi e follow‑up a lungo termine.

BridgeBio ha comunicato che Encaleret è stato ben tollerato. Non si sono verificate reazioni avverse o è stato necessario interrompere il trattamento.

La società ha indicato l’intenzione di procedere con le successive attività regolatorie e pianificato la sottomissione alla New Drug Application (NDA) intorno al primo semestre 2026 per una approvazione completa.
BridgeBio ha inoltre annunciato piani per avviare studi registrativi in ipoparatiroidismo cronico e in ADH1 pediatrico nel 2026.

Non ci sono attualmente previsioni per la commercializzazione di Encaleret in Italia, ma considerata la necessaria burocrazia (approvazione all’EMA e negoziazione dell’AIFA) è possibile stimare una possibile disponibilità entro il triennio 2027-29.

Fonte dati: https://bridgebio.com/